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CNR: Alamanacco della Scienza

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N. 6 - 5 giu 2019
ISSN 2037-4801

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Salute

Focus su malattie neurologiche e oncologia

Askanews – 'From model systems to therapies'. Questo il titolo del convegno annuale dell'Istituto di biologia e patologia molecolari (Ibpm) del Cnr, organizzato a Roma nella sede centrale del Consiglio nazionale delle ricerche, che ha offerto l'occasione per fare il punto e presentare gli studi e i progetti più promettenti che vedono impegnati i ricercatori dell'Istituto.

L'edizione 2019 del meeting ha focalizzato l'attenzione su alcuni campi specifici come spiega la direttrice del Cnr-Ibpm Patrizia Lavia: “In questo appuntamento annuale vediamo le ricerche che sono state più promettenti e che hanno maggiori possibilità di sviluppo. In particolare noi cerchiamo di unire il processo della conoscenza di base delle malattie allo studio di possibili terapie intelligenti, mirate e selettive, quindi cercando di diminuire gli effetti secondari. Quest'anno in particolare cerchiamo di mettere a fuoco i progressi sia nel campo delle malattie neurologiche, neuromuscolari sia nel campo dell'oncologia. Che sono i due ambiti in cui il nostro Istituto sta facendo il massimo sforzo. Quindi ci occuperemo di medicina rigenerativa e di tutti gli approcci molecolari che servono a capire i difetti che sono alla base di queste malattie. La medicina rigenerativa ha avuto un grande progresso e un'altra cosa molto importante è lo sviluppo di terapie mirate per i diversi tipi di tumore e addirittura per diversi tipi di paziente”.

Ad aprire la prima sessione di lavori la Lecture di Ferdinando Squitieri, responsabile dell'Unità Huntington e malattie rare dell'Irccs Casa sollievo della sofferenza e responsabile scientifico della Fondazione Lirh-Lega italiana per la ricerca sull'Huntington e le malattie correlate, in cui ha illustrato gli studi in corso su questa grave patologia rara, ereditaria, neurodegenerativa che colpisce la coordinazione muscolare e porta a un declino cognitivo e a problemi psichiatrici. “La ricerca punta ad avere un effetto sul meccanismo di base di questa malattia che, ricordo, è causata da una mutazione che produce un problema in una proteina, che si chiama huntingtina, che subisce una modifica nella sua conformazione, nella sua forma e produce tutta una serie di effetti biologici a valle”, ha spiegato Squitieri. “La terapia spera di poter contrastare l'effetto alla base della produzione di questa proteina, cercando di evitare che si formi in una concentrazione tossica. E cercherà di farlo prima nelle persone adulte che hanno i sintomi, poi nelle persone che ancora non hanno i sintomi e soprattutto in quelli che possono cominciare la malattia molto presto, come nei bambini come è emerso da ricerche che hanno dimostrato che la malattia può presentarsi nei bambini anche molto piccoli con alterazioni dello sviluppo del sistema nervoso e con delle caratteristiche particolarmente invalidanti ancora più dell'adulto”.

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