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CNR: Alamanacco della Scienza

N. 3 - 8 mar 2017
ISSN 2037-4801

Recensioni

Teatro

A teatro per contrastare la distrofia di Duchenne

Torna in scena, a più di 30 anni dalla prima rappresentazione, la commedia 'Coppia aperta quasi spalancata', scritta da Dario Fo e Franca Rame nel 1983. Con la pièce la coppia voleva fornire uno spaccato del maschilismo che caratterizzava la società dell'epoca. Diversa la finalità con cui Anna Mazzantini ed Emanuele Panzetti della compagnia dell'Araba Fenice ripropongono lo spettacolo il 27 e il 28 marzo al Teatro Ghione di Roma: raccogliere fondi per sostenere 'Parent project onlus', associazione nata nel 1994 negli Stati Uniti e arrivata in Italia nel 1996, per iniziativa di un gruppo di genitori di bambini colpiti da distrofia muscolare Duchenne e Becker, con il fine di migliorare la qualità di vita dei loro figli: “La distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) è causata dalla mancanza di una proteina, la distrofina, che provvede alla corretta stabilità meccanica del muscolo durante la contrazione", spiega Carlo Passananti dell'Istituto di biologia e patologia molecolari (Ibpm) del Cnr. "Nell'uomo e in altri mammiferi è presente una proteina molto simile, l'utrofina, che può sostituire efficacemente la funzione della distrofina nel muscolo distrofico se espressa a livelli appropriati”.

Passananti con un gruppo di colleghi dell'Ibpm e dell'Istituto di biologia cellulare e neurobiologia (Ibcn) sta studiando la Dmd. “Nell'ambito delle biotecnologie, abbiamo progettato e realizzato una famiglia di piccoli geni artificiali chiamata Jazz, con la funzione specifica di attivare il gene dell'utrofina”, spiega il ricercatore. “Al momento, il Cnr detiene diversi brevetti internazionali attivi prodotti dal team, che ha testato con successo le funzioni di Jazz in laboratorio, dimostrando che è efficace nell'aumentare i livelli della proteina curativa utrofina e che non mostra effetti tossici sull'organismo: i topi distrofici trattati hanno mostrato un netto recupero della funzione muscolare e una sintomatologia più lieve rispetto ai topi di controllo”.

Anche se promettenti, tali studi necessitano però di ulteriori conferme sperimentali. “Attualmente siamo concentrati sulla realizzazione di nuovi vettori molecolari detti 'Recombinant adeno-associated-virus', la cui funzione è di veicolare il gene d'interesse, senza conseguenze patologiche per il tessuto infettato”, conclude Passananti. “Attraverso questi vettori è stato possibile ottenere l'espressione di Jazz direttamente nel muscolo distrofico. In particolare, attraverso la regolazione dell'utrofina, il gene sintetico ha un impatto positivo sulla giunzione neuromuscolare, che connette nervo e muscolo. I nostri studi pre-clinici rappresentano, dunque, un avanzamento verso una terapia innovativa per la Dmd”.


R. B.

La scheda

Titolo: Coppia aperta quasi spalancata

Regia: Sandro Torella

Cast: Anna Mazzantini, Emanuele Panzetti

Info: e-mail: annamazzantini@gmail.com; emanuelepanzetti4@gmail.com