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CNR: Alamanacco della Scienza

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N. 6 - 5 giu 2019
ISSN 2037-4801

Focus - Brevetti Cnr a InnovAgor  

Salute

Biotecnologia al servizio della salute

Le malattie cardiovascolari rappresentano la prima causa al mondo per decessi, con un tasso di mortalità del 50% entro i cinque anni dalla diagnosi. Sebbene la conoscenza di un'ampia gamma di fattori di rischio contribuisca a prevenire queste condizioni patologiche, è urgente identificare strategie terapeutiche efficaci. Il brevetto 'Peptidi mimetici per il trattamento di condizioni patologiche derivanti da alterazioni dei canali del Calcio L-Type', presentato a InnovAgorà 2019, prima piazza dei brevetti della ricerca e dell'innovazione tecnologica italiana svoltasi a Milano, nasce con questo ambizioso obiettivo. Basandosi sulla comprensione dei meccanismi alla base delle proprietà di contrazione del cuore sano, ha permesso l'identificazione di composti peptidomimetici terapeutici capaci di intervenire efficacemente e senza apparenti effetti collaterali sul cuore malato e di correggere il danno cardiaco, ripristinandone la normale attività fisiologica.

“Il brevetto definisce i composti in grado di trattare terapeuticamente le condizioni patologiche in cui il canale del calcio di tipo L (Ltcc), principale mediatore della funzione di contrazione cardiaca, risulti alterato”, spiega Daniele Catalucci dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica (Irgb) del Consiglio nazionale delle ricerche. L'efficacia terapeutica è stata dimostrata in diversi modelli di cardiomiopatie acquisite o a base genetica, quali ad esempio la cardiomiopatia diabetica, quella da sepsi o le aritmie cardiache associate alla sindrome di Brugada. “I canali Ltcc si trovano sulla membrana plasmatica di tutte le cellule eccitabili (cardiomiociti, cellule neuronali, cellule muscolari lisce) e la loro attività è fondamentale per numerosi processi, tra cui contrazione e ritmicità nel muscolo cardiaco e sopravvivenza cellulare. Pertanto non è escluso che l'azione terapeutica possa essere estesa per la correzione di altre patologie neuronali, oftalmiche, vascolari e intestinali”, conclude Catalucci.  

La lesione midollare traumatica (Lmt) comporta complete e parziali lesioni del midollo spinale, che inducono perdita permanente della capacità di invio e ricezione di impulsi nervosi sensoriali e motori da e per l'area sotto il livello della lesione, provocando paraplegia o tetraplegia. Si riscontrano 10,5 casi per 100.000 persone, stimati in 768.473 nuovi pazienti all'anno nel mondo, soggetti che nella maggioranza dei casi hanno subito incidenti stradali, cadute accidentali, incidenti sportivi o sul lavoro. Attualmente non esiste alcuna cura in grado di ristabilire la piena funzionalità motoria dei pazienti con Lmt: di scarsa efficacia e di lunga applicazione sono le potenziali terapie rigenerative, come ad esempio interventi con cellule staminali, terapie di elettrostimolazione e utilizzo di esoscheletri.

In questa necessità clinica si inserisce l'invenzione 'Nuovo uso della tossina botulinica per il recupero da paralisi dopo lesione del midollo spinale', presentata a Innovagorà da Sara Marinelli dell'Istituto di biologia cellulare e neurobiologia (Ibcn) del Cnr. La neurotossina botulinica (BoNT) nei suoi diversi sierotipi (A-G) è utilizzata nella pratica clinica da alcuni anni e in ambiti diversi: nelle patologie muscolari, nelle sindromi dolorose, per la cura sintomatica di malattie neurodegenerative e in molti altri disturbi. “Il brevetto prevede un innovativo utilizzo della neurotossina botulinica per la cura della paraplegia e/o tetraplegia indotta da lesione midollare. In particolare, la somministrazione spinale della tossina entro poche ore dall'evento traumatico provoca una diminuzione dell'infiammazione, conferisce neuroprotezione e favorisce la rigenerazione nervosa, portando alla completa guarigione dalla paralisi”, spiega Marinelli. Nel campo dei disturbi neurologici, la neurotossina botulinica di tipo A (BoNT/A) è agli albori del suo studio.

Il potenziale applicativo in ambito clinico è però enorme, specie nel ripristino delle funzioni motorie alterate da una lesione spinale. “Nel trauma spinale esiste un'area primaria di lesione legata direttamente al danno meccanico, definita zona d'impatto, e un'area secondaria determinata dall'attivazione di una cascata di eventi distruttivi che portano a disfunzioni e morte cellulare”, conclude la ricercatrice. “È risultato chiaro come un'unica somministrazione del farmaco, iniettato per via spinale nella zona immediatamente al di sotto dell'area di lesione, sia in grado di far recuperare un'attività locomotoria normale in animali completamente paralitici. Nella prospettiva di un uso clinico, l'iniezione spinale di BoNT/A è una procedura possibile e, per le sue proprietà intrinseche, una singola somministrazione ha effetti che durano fino a sei mesi”.

Per saperne di più: http://www.cnrweb.tv/peptidi-mimetici-per-alterazioni-del-canale-del-calcio-l-type/

Pasquale Mignanelli

Fonte: Sara Marinelli , Istituto di biologia cellulare e neurobiologia del CNR, email sara.marinelli@cnr.it

Fonte: Daniele Catalucci , Istituto di ricerca genetica e biomedica, Milano, tel. 02/82245210, email daniele.catalucci@cnr.it