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CNR: Alamanacco della Scienza

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N. 11 - 25 giu 2014
ISSN 2037-4801

L'altra ricerca   a cura di Rosanna Dassisti

Salute

Leucemie, 10 anni di successi

La speranza di guarigione è oggi una prospettiva reale, ma poco più di 10 anni fa un malato di leucemia mieloide cronica (Lmc) non avrebbe avuto l'attuale aspettativa di vita. “Celebriamo un decennio entusiasmante, nel quale siamo riusciti a portare avanti la frontiera della ricerca e la cura delle malattie del sangue, rendendo possibile la guarigione per molti pazienti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti”, ha dichiarato Franco Mandelli, ematologo e presidente nazionale Ail, nel corso della IX Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, promossa il 21 giugno e posta sotto l’Alto patronato della Presidenza della Repubblica. “In questo giorno, però, vogliamo guardare anche avanti, ai risultati che potremmo raggiungere nei prossimi dieci anni: le conoscenze acquisite grazie alla Lmc rappresentano il modello e un bagaglio formidabile per nuove e più avanzate ricerche, sempre più orientate alla caratterizzazione molecolare delle malattie e, quindi, allo sviluppo di nuovi farmaci mirati”.

A permettere una svolta, nella storia della battaglia a queste malattie, è stata l’identificazione del difetto citogenetico che dà origine alla proteina alterata, Bcr/Abl, causa della Lmc. Questo ha portato alla progettazione di farmaci mirati, capaci di interagire con il bersaglio molecolare specifico per questa malattia.

"Con l’avvento delle terapie mirate di seconda generazione, è aumentata ulteriormente la possibilità di raggiungere risposte molecolari profonde. A questo stadio le cellule leucemiche, anche se si sospende la terapia, in due terzi dei casi circa continuano a ridursi spontaneamente senza essere più capaci di riespandersi. È come se l’organismo avesse ripreso il controllo della loro espansione e della malattia”, ha spiegato Giuseppe Saglio, professore di Ematologia all’Università di Torino e direttore del dipartimento di Medicina interna presso l’Ospedale universitario San Luigi di Orbassano. “I pazienti che raggiungono la risposta molecolare profonda sono funzionalmente guariti dalla loro malattia. Il follow-up a 5-6 anni dimostra che la leucemia mieloide cronica non si è più ripresentata”.

La concreta possibilità di una guarigione completa ha segnato il vissuto di molti pazienti. “All’inizio i pazienti erano increduli, c’era molto stupore, ci si chiedeva cosa sarebbe successo. Dopo i primi anni, la speranza si è consolidata e i pazienti hanno finalmente potuto cominciare a riprogettare la propria vita”, ha sottolineao Felice Bombaci, responsabile del Gruppo Ail pazienti Lmc. “Nel momento in cui la ricerca ha riaperto il futuro, i pazienti hanno sentito il bisogno di associarsi costituendo in seno all’Ail il Gruppo uno strumento di auto-mutuo aiuto affinché nessuno debba più vivere le difficoltà e i disagi legati al 'non sapere’ e al 'non conoscere’”.